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垂死的孩子伤心欲绝的父母需要救生药来拯救其他孩子

永利皇宫首页 2017-02-16 03:05:01 永利皇宫博彩

一对被迫看着自己的孩子死去的蹂躏的夫妇正在恳求提供救命药物,以便其他家庭不必像他们一样受苦

一岁的Vinnie James在他生命的九个星期被诊断出患有第一型脊髓性肌萎缩症(SMA)

他的父母凯莉哈里森和卢克詹姆斯被告知他不会超过他的第一个生日,因为这种情况会导致他的肌肉停止工作 - 最终导致他无法吞咽或呼吸,因此伤心欲绝

值得注意的是,他已经打败了那个时间表,而他的家人希望他现在能够迎来他的第二个生日,居住在伦敦西南部New Malden的凯利设法让她的儿子参加可能具有革命性的新药Nusinersen的试验

这种新药尚未得到证实,旨在改变引起SMA的基因并增加肌肉生成蛋白的产生,这意味着SMA患者将能够建立起作用的肌肉

一些患者在测试阶段采取了独立的步骤,这对于大多数SMA 1型来说是不可想象的

阅读更多:绝望的六个妈妈面临300英里的行程,看到患有精神疾病的女儿 - 并且在Tory切出了Kelly他希望将这种正在进行第三轮试验的药物引起公众的注意,希望它能帮助所有SMA患者服用

这位33岁的妈妈说:“这种药物已经取得了惊人的效果,可以恢复运动功能,没有任何副作用

”Vinnie在开始试验时已经开始显示SMA的迹象,我们不知道,他可能会服用安慰剂

“对他而言,这是为了让他享有更长的寿命和更好的生活质量

”如果可以使用这种药物可能对他开放

“Vinnie正在使用呼吸机,并有一个喂食管

照顾他是一个24小时的工作,但他是一个非常开心的婴儿

”凯莉和卢克都没有健康的6岁女儿,他们知道他们是SMA基因的携带者,直到他们的儿子被诊断出来

他们支持请愿书,以便为患绝症儿童提供Nusinersen

它需要10,000个签名才能获得议会的回复,目前有近4,700个

凯利说:“我们真的希望能够接触到患有(不太严重)的两型SMA儿童的人可能会更放松一些

”这种药物可以真正改变生活

“由制造商Ionis Pharmaceuticals经营的试验几乎开始了在第一组结果公布后,内穆尔儿童医院的Richard Finkel博士说:“他们形成了对SMA患者潜在新疗法的令人鼓舞的形象

”Ionis Pharmaceuticals首席运营官Lynne Parshall表示:“我们致力于尽快推动Nusinersen走向市场

”Kelly向议会提交的请愿书可在此签署:https://petition.parliament.uk/petitions/121253

作者:上官鸦

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